Transformer
la recherche
clinique

La file active d’un centre n’est pas le potentiel d’inclusion d’un essai.

Un centre suit un certain nombre de patients par an dans une pathologie. Cette file active n’appartient à aucun protocole en particulier. Lorsque plusieurs essais concurrents sont ouverts dans le même centre et la même pathologie, ils se partagent la même population théorique.

L’économie de sites peut devenir une économie très chère.

Nos données documentent une divergence entre la croissance des protocoles et celle de l’empreinte investigatrice. La logique économique décrite ici est le mécanisme qui peut en résulter, non une causalité démontrée : nous n’établissons pas que les promoteurs auraient volontairement réduit le nombre de sites.

Des essais du XXIᵉ siècle. Une partie de leur exécution fonctionne encore comme au XXᵉ.

Pour adresser un patient à une réunion de concertation dédiée aux essais précoces, un centre de lutte contre le cancer français met un formulaire à la disposition des médecins. Voici ce qu’il demande.

Ce document ne dit rien de la qualité du centre qui l’édite — elle est reconnue, et c’est précisément ce qui rend l’exemple parlant. Il dit quelque chose du système : dans une médecine capable de caractériser une tumeur au niveau moléculaire, la porte d’entrée vers cette expertise peut encore être un appareil de télécopie et un disque optique.

Formulaire de demande de RCP essais précoces d’un centre de lutte contre le cancer français — document public à destination des médecins adresseurs, version 2016.

L’intelligence commence par supprimer l’absurde, pas par l’automatiser.

Un laboratoire dispose déjà du résultat sous forme de donnée structurée. Voici ce que l’organisation peut en faire.

On pourrait construire un modèle capable de lire le document, comprendre les valeurs, convertir les unités et les ressaisir au bon format. Ce serait techniquement faisable, cela ressemblerait à un beau projet d’innovation — et cela pourrait coûter très cher.

La réponse n’est pas toujours immédiate. Identité, sécurité, interopérabilité, droits et traçabilité doivent être gérés, et une connexion hospitalière n’est pas littéralement un coup de fil. Mais cette question précède le projet technologique, et elle coûte généralement beaucoup moins cher que lui.

Les évaluations publiées d’intégration directe du dossier patient vers le cahier d’observation électronique mesurent environ 36 à 37 % de temps de saisie économisé sur les formulaires étudiés — Goodman et coll., Journal of the Society for Clinical Data Management, 2025 ; Patruno et coll., JAMIA Open, 2025.

La transformation peut progressivement financer la transformation.

Un établissement possède au moins deux actifs sous-exploités : ses données, et les professionnels capables de leur donner une valeur de recherche. Il ne s’agit pas de vendre des données de patients, mais de construire — dans un cadre juridique, éthique et contractuel approprié — des jeux de données gouvernés, des analyses, des cohortes et des collaborations.

Le modèle est progressif, presque artisanal au départ. Un établissement n’a pas besoin de construire une raffinerie : il peut commencer par apprendre à extraire et à valoriser un premier actif de qualité. La valeur ne vient pas de la donnée brute — elle vient de la donnée gouvernée, structurée, documentée et rendue utile par l’expertise.

De la recherche pour quelques-uns à la recherche avec chacun

La bonne porte d’entrée n’est pas « quelle maladie avez-vous, cherchons un essai ». Elle est beaucoup plus simple : je veux participer à la recherche. Le système peut ensuite comprendre qui est la personne, ce qui l’intéresse, ce qu’elle accepte de partager et le type de sollicitations qu’elle souhaite recevoir.

Une personne en bonne santé peut être témoin dans une étude comparative. Un parent peut contribuer à une recherche sur la nutrition du nourrisson. Quelqu’un qui dort mal, qui marche beaucoup, qui vit avec une maladie chronique ou qui n’a rien de particulier peut contribuer à produire de la connaissance.

Nous n’avons pas à reconstruire le système. Les données existent, les professionnels existent, les registres existent, l’excellence scientifique existe. Il faut désormais les connecter autrement — et faire circuler les opportunités dans les deux sens.

Une recherche produit davantage qu’un résultat

Un protocole ne fabrique pas seulement une réponse à sa question principale. Il produit des données cliniques longitudinales, des profils de toxicité, des durées de réponse, des sous-populations qui se comportent différemment de la moyenne, des biomarqueurs mesurés en cours de route, des bras qui échouent — et parfois des signaux que personne n’avait pensé à chercher.

Une partie de cette matière sert directement à l’analyse prévue. Une autre reste disponible sans être exploitée : elle n’entrait pas dans le plan statistique, elle portait sur trop peu de patients, ou elle n’avait de valeur qu’une fois rapprochée d’autres études.

Derrière chacune de ces informations, il y a des personnes qui ont accepté d’être suivies, examinées, prélevées, interrogées. Des équipes qui ont recruté, organisé, vérifié. Du temps médical, du financement, une part de la capacité de recherche du pays.

La publication reste nécessaire. Elle ne peut plus être le seul chemin.

La publication scientifique fait un travail que rien ne remplace : elle expose une méthode, la soumet à la critique, en fixe l’interprétation. Elle restera le lieu où une connaissance devient discutable et donc solide.

Mais entre le moment où une équipe comprend quelque chose et le moment où une autre peut s’en servir, il n’existe aujourd’hui presque qu’un seul chemin. Or une partie de ce qui se produit dans un essai n’a pas vocation à devenir un article : la faisabilité réelle d’un critère d’inclusion, le rythme de recrutement d’un type de centre, la fréquence d’une altération dans une population donnée, le comportement d’un biomarqueur secondaire. Ces éléments ne feront jamais un papier, et ils seraient précieux à la recherche suivante.

Un socle de connaissance exploitable ne remplace donc pas la publication : il prend en charge ce qu’elle ne portera jamais. Et il se construit sous contraintes — propriété intellectuelle, confidentialité industrielle, protection des données personnelles, maturité scientifique. Aucune de ces contraintes ne disparaîtra. Elles définissent le périmètre de ce qui peut circuler, pas l’impossibilité de faire circuler.

Ce que la circulation libère

L’enjeu de cette dernière transformation n’est pas d’automatiser davantage. Une connaissance qui circule mieux ne remplace aucun professionnel : elle lui rend du temps et du champ. Du temps pour interpréter plutôt que reconstituer, pour rencontrer un patient plutôt que ressaisir un résultat, pour concevoir une hypothèse plutôt que vérifier si elle a déjà été testée ailleurs.

Nous avons parcouru quatre déplacements. Reconnaître que le problème est devenu architectural. Raisonner par fonctions plutôt que par lieux. Renverser le point de départ de la participation. Et faire en sorte que ce qu’une recherche apprend n’attende pas d’être redécouvert.

Trois leviers disponibles

Commencer par regarder chez soi. Avant d’ouvrir de nouveaux centres, il vaut la peine de mesurer l’écart d’inclusion entre les centres déjà ouverts d’une même étude. Cet écart est rarement documenté, et il est probablement plus important qu’on ne l’imagine. S’il l’est, réduire la dispersion interne est le levier le moins coûteux dont dispose une organisation : il ne demande aucun centre supplémentaire, aucun amendement, aucun investissement. C’est une hypothèse de travail, pas un constat — et c’est exactement le genre de question qu’un diagnostic permet de trancher.

Prévoir la décentralisation dès la soumission initiale du protocole. Le cadre le permet à droit constant depuis 2022. Une organisation territoriale prévue dès la conception est évaluée comme telle, une fois, au moment où l’on a le plus de latitude pour la définir. Prévue après coup, elle devient une modification substantielle de plus, à négocier dans un calendrier déjà tendu.

Rendre visibles les essais que l’on porte. Un essai introuvable n’existe pas, quelle que soit sa qualité scientifique. Vérifier comment ses propres études apparaissent dans les référentiels publics, et sous quelles désignations, est un exercice de quelques heures dont les résultats surprennent presque toujours.

Les deux questions qui restent ouvertes

Ce livre se termine sur deux chantiers plutôt que sur deux certitudes.

La démonstration de qualité. Personne n’a encore établi qu’une recherche redistribuée produit des données au moins équivalentes à celles d’une recherche centralisée. Les protocoles qui le mesurent existent et sont en cours. Tant que leurs résultats ne sont pas publiés, chaque projet doit poser la question pour lui-même, et l’inscrire dans son plan d’analyse plutôt que dans ses arguments de conviction.

Le modèle économique territorial. Qui finance l’activation d’un centre de proximité, le transport des échantillons, le temps d’un professionnel libéral formé aux bonnes pratiques cliniques, la coordination supplémentaire ? Le partage de la valeur entre le centre porteur et les acteurs associés n’est résolu nulle part. C’est ce verrou, davantage que n’importe quel argument scientifique, qui décide de l’adhésion des établissements.

Ces deux questions ne fragilisent pas la thèse de ce livre. Elles la précisent : les briques du changement apparaissent progressivement, mais elles ne constituent pas encore un système. Le travail restant n’est pas d’inventer de nouvelles briques. Il est de les assembler.

Le raisonnement de ce livre a suivi une pente unique. Il est parti d’un problème de recrutement, qui est le symptôme le plus visible et le plus commenté. Il y a trouvé un problème d’accès, puis un problème d’organisation, puis un problème d’architecture. Et il a fini par une question de connaissance : pourquoi un système qui produit autant de données apprend-il aussi peu de ce qu’il produit ?

Aucune de ces étapes n’appelle une technologie nouvelle. Toutes appellent une décision : celle de concevoir la recherche à partir de la réalité du patient — où il vit, où il est suivi, ce qu’un déplacement lui coûte, quels actes exigent réellement un plateau technique, lesquels peuvent être réalisés à proximité, lesquels peuvent être dématérialisés, quels choix peuvent lui être laissés, et ce que chaque interaction produit comme donnée utile.

C’est un travail d’architecture, et il ne se fait pas en une fois. Il commence par un état des lieux honnête : comprendre où se situe réellement l’organisation, diagnostiquer ce qui bloque, identifier les leviers disponibles, les prioriser, puis construire.